▎药明康德/报导

日前，美国FDA宣告，同意Clinuvel公司开发的Scenesse（afamelanotide）上市，医治因为红细胞生成性原卟啉病（erythropoietic protoporphyria）而呈现皮肤损害的成年患者，下降他们曝露在阳光下时或许呈现的皮肤痛苦和损害。FDA的新闻稿表明，这是第一款获批进步这些患者无痛阳光曝露时刻的疗法。

红细胞生成性原卟啉病是一种因为表达铁螯合酶的基因呈现骤变而引起的稀有疾病。铁螯合酶在血红素生成中起到重要作用。铁螯合酶活性的下降导致身体华夏卟啉IX集合（PPIX），而阳光与皮肤中的PPIX相互作用会引起皮肤的严峻痛苦和红肿。患者需求采纳特别办法防止阳光曝露。

Afamelanotide是一种黑皮质素-1受体激动剂。它是一种组成多肽，是α-黑色素细胞影响激素（α-MSH）的类似物。α-MSH是人体中天然发生的多肽类激素。它在紫外线的影响下由皮肤细胞开释。α-MSH可以影响黑色素细胞生成和开释黑色素，而黑色素具有维护皮肤不受光照损害的作用。Afamelanotide将α-MSH中的两个氨基酸进行了替换，进步了分子的稳定性和效能。它可以在皮肤不受紫外线照耀的情况下，添加皮肤的黑色素水平。这款疗法从前取得美国FDA颁发的孤儿药资历和优先审评资历。

图片来历：Clinuvel公司官网

Afamelanotide的效果在两项临床实验中得到验证。在其中一项实验中，总计93名红细胞生成性原卟啉病患者参加了实验，48名患者承受了afamelanotide的医治。实验结果表明，在承受医治的180天中，afamelanotide组患者无痛阳光曝露时刻总计64个小时，明显高于安慰剂组（41个小时）。

“关于红细胞生成性原卟啉病患者来说，曝露在阳光下或许十分痛苦。在这一同意之前，没有FDA同意的疗法可以协助他们进步阳光曝露时刻，”FDA药物评价和研究中心药物评价III工作室主任Julie Beitz博士说：“这一同意是FDA致力于鼓舞医药行业开发医治稀有病的立异疗法的表现。与药物开发商协作，咱们可以将立异疗法安全和有效地带给患者。”

参考资料：

[1] FDA approves first treatment to increase pain-free light exposure in patients with a rare disorder. Retrieved October 8, 2019, from https:///news-releases/fda-approves-first-treatment-to-increase-pain-free-light-exposure-in-patients-with-a-rare-disorder-300934079.html

[2] Clinuvel. Retrieved October 8, 2019, from https:///

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